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基因疗法治疗肺囊性纤维化效果明显
来自英国国家心肺研究所等多家机构的研究人员在《柳叶刀·呼吸医学》杂志上发表了他们对囊性纤维化(CF)基因疗法的二期实验报告,与使用安慰剂相比,基因疗法在稳定患者肺功能方面首次显出明显效果。
该基因疗法是通过基因技术,用可吸入DNA分子向肺细胞内导入一个能正常运作的基因,以代替变异基因。肺囊性纤维化是一种罕见遗传病,由CFTR基因(囊性纤维化跨膜转导调节因子)变异导致,使患者肺内膜分泌出异常黏稠的黏液,反复感染致命肺病。在英国,每2500名新生儿中就有1人受其影响,囊性纤维化病人平均死亡年龄为29岁,死亡率高达90%。 科学家1989年发现了囊性纤维化跨膜转导调节因子基因,并开发出多种病毒和非病毒的载体系统,用于向肺细胞导入矫正的囊性纤维化跨膜转导调节因子基因。但迄今为止,还没有一例囊性纤维化基因疗法在临床上表现出长期改善效果。 在接受基因治疗的62名患者中,其1秒用力呼气量指标平均比安慰剂组要大3.7%,这是呼吸功能稳定的结果。但不同病人的治疗效果有所差异,尤其是那些一开始肺功能很差的患者,其1秒用力呼气量变化达到6.4%。总的来说,基因治疗耐受性很好,治疗组和安慰剂组的副作用发生率相当。 论文高级作者、伦敦帝国理工学院教授埃里克-奥尔顿说:“经过肺功能测试,与使用安慰剂相比,基因疗法给患者带来了明显疗效,而且没有安全隐患。” 在基因层面治愈细胞,看似科幻的行为,在当今却在逐渐变成现实。基因疗法可以将正常运作的基因导入细胞,以代替变异的基因,达到治疗的目的。对于囊性纤维化这种由基因变异导致的病症来说,用基因疗法可谓对症下药。虽如此,科学家却也经过26年的努力,才看到这一方法带来的曙光。这是囊性纤维化患者的希望,也从另一方面反映出,一个顽症的治愈,有时候原理上看很容易,在实践中却要经历漫长的时间和反复的探索,才能叩开成功的大门;这也是人类社会进步的一种动力。 关于基因的信息说起直肠癌,在人们的大脑中可能觉得这是中老年人才容易罹患的疾病,但是令人遗憾的是,现在很多年轻人也在遭受着直肠癌的威胁,给他们年轻的生命很大的打击,那么究竟直肠癌基因突变危害性有哪些呢,针对这一问题,下面就一起来具体了解一下吧。 小张最近忽然发现龟头上出现了红肿、水泡和溃疡的情况,而且还有些疼痛。这让他联想到两天前,由于控制不住寂寞已久的欲望,竟然花钱找了卖淫女。现在生殖器出现毛病了,一定是那个卖淫女传染给自己的。他越想越害怕,一想到自己可能患了性病,就紧张的不得了,生怕自己这件事情被别人发现。但是病情却不容隐瞒,眼见情况越来越糟,小张不得已偷偷去了一家私人医院,但是吃了药也没有好转的迹象,病情反复发作。没办法,小张只好去正规医院进行检查,没想到医生在怀疑他患了生殖器疱疹后,建议他进行基因检测,这让小张大惑不解,检查 肺癌基因会遗传吗?肺癌大家都不陌生,那关于肺癌遗传基因听说过吗,它又是什么呢。下面笔者为大家介绍,肺癌遗传基因是什么?关于肺癌,不知道大家了解多少,为了自己和家人的健康,让我们来了解一下,肺癌遗传基因是什么,比如: 肾癌在生活中是常见的疾病,那么也是一种难治疗的疾病,深深的困扰着人们,在临床上肾癌的诊断是怎样的呢,他又是怎样诊断出来的呢?那么下面我们就来了解一下肾癌的常识。 你总是失眠,是因为过度劳累,还是因为内心有事,根据美国生活科学网站报道,一项新的研究表明,人在睡眠时间的长度和人体DNA上的两个区域的联系密切。在这项研究中,研究人员读取了超过47000位的来自欧洲、美国和澳大利亚的欧洲血统的人,以及近5000位非洲裔美国人。研究者比较了人的遗传信息与他们平均每晚的睡眠时间。结果显示,DNA的两个区域,可能与一个人的日常睡眠时间有关。 血液疾病的到来是会影响身体的健康和很多人照成极大的痛苦,所以发现这样疾病的时候人们都表现出来很担心,尤其是患有血友病以后人们首先要做的就是要好好地进行治疗它,那么,血友病的基因治疗方法?下面和专家一起来看看吧。 γ-分泌酶是由四个亚单位组成的膜内蛋白水解酶,主要参与β-淀粉样蛋白前体(APP)和Notch等重要跨膜蛋白的切割和水解过程。早老素为该酶的催化亚单位。任何一个亚单位的表达水平降低都会导致酶复合体形成障碍。 我们周围有一些自闭症的患者,他们的沟通能力远低于常人,有时候这种疾病会影响到他们的正常生活,其常见的病因及影响因素包括遗传、脑器质性病变、社会心理因素等,我们的专家介绍称,自闭症与基因和遗传有重要关系。 节约基因是一种能让肌体代谢机制处于节约状态的基因,当人们处于饥寒交迫的时候,为了能够生存下来,节约基因的存在使身体能够最大限度地将吸收进来的营养储存起来,然而在生活水平显著提高的现在,节约基因的存在与糖尿病的发生有很大关系。 狐臭,也叫腋臭,是由于腋下大汗腺大量分泌脂肪酸,遇细菌后腐烂变质,发出难闻臭味。令患者极度自卑,影响学习就业,而久治不愈,更让患者伤心绝望。发病原因虽然简单,医学上却一直无法治愈。手术,根本无法全部清除大汗腺,臭味反复发作,外用涂抹,粉剂等只能以香掩臭。 基因决定我国多数丙肝难治 |
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